1）奥希替尼获FDA完全批准：二线治疗NSCLC可使PFS延长5.7个月

为了满足耐药肺癌患者的临床用药需求，FDA在2015年11月13日加速批准了阿斯利康Tagrisso（奥希替尼，AZD9291）上市。所谓加速批准（Accelerated Approval），是指FDA可以根据应答率等替代终点来批准某个用于治疗临床需求未满足的重大疾病的药物上市。

在两项涉及411例EGFR抑制剂治疗后疾病进展的晚期NSCLC患者的多中心、单臂临床研究中，奥希替尼分别取得了57%和61%的客观应答率，正是凭此赢得了FDA的加速批准。

2）日本实施世界首例接受来自他人的干细胞移植

一名日本黄斑变性的患者接受了视网膜细胞移植—这是世界首例从捐赠者而不是本人身上获取细胞的移植。医生将捐赠者的皮肤细胞重新编为诱导多功能干细胞，并将多功能诱导干细胞生长成一种视网膜细胞，然后将其注入患者右眼的视网膜。黄斑变性是一种和年龄相关的、会慢慢导致视力丧失且目前不能治愈的眼睛疾病。

3）FDA批准23andme直接面向消费者的基因健康风险评估检测

此次被批准的相关疾病有帕金森病、晚发性阿尔茨海默病、脂泻病、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、早发性原发性肌张力障碍、XI因子缺乏症、1型戈谢病、G6PD缺乏症、遗传性血色病、遗传性血栓形成性病。自从2013年FDA叫停了23andme直接对消费者基因检测，并进行疾病风险评估，23andme的检测报告变为受检者祖源分析，以及非健康类风险评估。

4）Kite完成首个治疗非霍奇金淋巴瘤的CAR-T产品上市申请

Kite Pharma正式宣布公司已经完成axicabtagene ciloleucel（KTE-C19）在美国食品药品监督管理局（FDA）关于生物制品许可（BLA）的滚动申请。KTE-C19用来治疗复发难治性非霍奇金淋巴瘤如果获得BLA批准，Kite Pharma公司计划在2017年进行KTE-C19的商业化应用推广。公司同时也计划在2017年向欧洲药品管理局（EMA）递交KTE-C19的申请。

5）FDA拒绝baricitinib上市申请，要求礼来/Incyte补充临床数据

礼来/Incyte 4月14日宣布，收到FDA针对其JAK抑制剂baricitinib治疗中重度类风湿关节炎的完全回复信（CRL），意味着baricitinib的上市申请未能获得FDA批准。FDA在CRL中指出，礼来/Incyte需要提供额外的临床数据来确定baricitinib的最佳治疗剂量，同时也需要额外的临床数据来进一步明确baricitinib的治疗安全性。不过礼来/Incyte对FDA的这一结论表示不服，称会在与FDA进一步沟通的基础上尽快再次提交上市申请。

6）诺华CAR-T疗法CTL019获第2项突破性疗法资格

诺华4月18日宣布，FDA授予CTL019突破性药物资格，用于既往接受过2种以上疗法但治疗失败的成人复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。这是CTL019获得的第2项突破性疗法资格认定，之前被授予了治疗儿科和年轻成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的BTD资格。

7）恒瑞SHR8554 注射液获准在美开展临床试验

恒瑞医药4月18日公告称，近日收到FDA核准签发的允许SHR8554 注射液开展药物临床试验的书面通知。2016 年 12 月 28 日，恒瑞向 FDA 提交了 SHR8554 注射液的临床注册申请并获受理。SHR8554 注射液是一种靶向 μ 阿片受体（MOR） 的小分子药物，可激活 MOR 受体，适用于疼痛的治疗。 目前国外在研的同类产品为 Trevena 公司开发的 Oliceridine（TRV130），在美国处于 III 期临床研究阶段。

8）癌症药物“PD- 1 抑制剂”有可能促进肿瘤完全爆发

释放免疫系统的强大药物具有消灭晚期疾病患者一部分癌症的前景。但是最近的两项研究表明，这些称为 PD- 1 抑制剂的疗法可能会在某些患者中发生反应，加速癌症的传播。现在科学家想要找出原因。最新的研究太小，无法证明医生是如何治疗患者的。但研究已经促使呼吁进行更大的临床试验，以探索旨在控制肿瘤的免疫治疗药物如何刺激他们。

9）美国FDA于3月28日批准月28日批准Ocrevus（ocrelizumab）用于治疗复发型多发性硬化症（MS，multiple sclerosis）和原发性进行性多发性硬化症（PPMS，primary progressive multiple sclerosis）的成年患者。 这是FDA批准的第一个治疗PPMS的药物，Ocrevus是静脉注射用药。

10）瑞士制药公司罗氏旗下Genetech公司表示，其免疫治疗药物Tecentriq已通过美国FDA批准用于治疗晚期膀胱癌。此次批准，也是Tecentriq在美国市场不到一年时间内收获的第三个FDA批文。